Las estatinas actúan inhibiendo una enzima (HMG-CoA-reductasa), que es uno de los puntos clave de la síntesis de colesterol. Sin embargo, también inhiben muchos otros metabolitos, lo que es la causa de otros efectos beneficiosos de estos fármacos, como su acción antioxidante, antiinflamatoria y antitrombótica.

Unos de los principales efectos adversos de las estatinas es la aparición de dolores musculares (miopatías) que son debido a una alteración en su mecanismo de acción, ya sea debido a la genética o bien a la comedicación.

En condiciones normales, las estatinas entran en el hígado, ejercen su acción de bajar el colesterol y se transforman para ser eliminadas por la orina. Hay un 25% de las personas que tienen cambios genéticos que resultan en un aumento de estatinas en el músculo, dañando las fibras musculares y con el tiempo generando la miopatía.

Además de la genética del paciente, hay que tener en cuenta el conjunto de la medicación, pues hay muchos fármacos que alteran el metabolismo de las estatinas y pueden producirse problemas musculares, incluso en pacientes genéticamente tolerantes.